El grupo de investigación de Inmunidad, Inflamación y Cáncer de la Universidad de Murcia (UMU), junto al Instituto Murciano de Investigación Biosanitaria (IMIB) y al Ciberer, ha hecho un importante descubrimiento en el campo de la medicina. Han encontrado una nueva ruta molecular que controla la formación de células sanguíneas, lo cual tiene implicaciones clínicas significativas. Este hallazgo podría permitir el uso de fármacos ya existentes para tratar enfermedades raras como la anemia de Blackfan-Diamond (DBA).

Uno de los medicamentos identificados es el Nilotinib, que actualmente se utiliza para tratar la leucemia mieloide crónica. Sin embargo, mediante este estudio se ha descubierto que también podría ser efectivo para tratar anemias congénitas como la DBA, una enfermedad que se caracteriza por la falta de producción de glóbulos rojos y que puede aparecer en los primeros meses de vida.

Los resultados de esta investigación han sido publicados en la revista EMBO Molecular Medicine, y fueron producto del trabajo de Lola Rodríguez Ruiz y Juan Manuel Lozano Gil en sus respectivas tesis doctorales, bajo la dirección del catedrático de la UMU Victoriano Mulero Méndez.

Un detalle relevante es que muchas enfermedades inflamatorias crónicas están asociadas con alteraciones sanguíneas, como la producciónd e glóbulos blancos en exceso o la escasa producción de glóbulos rojos. Estudios previos del grupo de investigación ya habían demostrado que un conjunto de moléculas llamadas inflamasoma se hiperactivan en estas condiciones, promoviendo la aparición de estas enfermedades. Sin embargo, esta investigación ha revelado que este mecanismo solo se presenta en vertebrados como el pez cebra y los humanos, y no en ratones.

En esta ocasión, se ha descubierto que el inflamasoma denominado NLRP1 es el responsable de estas alteraciones sanguíneas. Además, han descubierto el mecanismo por el cual se activa y regula en las células madre hematopoyéticas, que son las encargadas de producir todas las células sanguíneas del organismo. Este mecanismo de activación ha revelado una posible diana terapéutica que varios fármacos ya aprobados para su uso clínico pueden inhibir, revirtiendo la producción excesiva de glóbulos blancos y aumentado la producción de glóbulos rojos.

El investigador de la UMU, Victoriano Mulero Méndez, afirma que el Nilotinib resulta especialmente atractivo para el tratamiento de estas anemias hereditarias porque ya ha sido aprobado por la Agencia Europea del Medicamento. En este sentido, la UMU, el IMIB y el Ciberer han solicitado una patente europea y están trabajando para licenciarla a una empresa farmacéutica.

Este estudio ha sido financiado principalmente por la Fundación Séneca, con contribuciones de la Agencia Estatal de Investigación, Ciberer-ISCIII, la Consejería de Salud de la Comunidad y la Fundación Americana de DBA.